博客

何啟俊: 知臨集團(APM.US)之RPIDD技術獲美國專利商標局授予專利
2022-05-10

處於臨床階段的生物製藥企業—知臨集團(NASDAQ: APM；巴黎泛歐交易所: APM)旗下研發中項目再迎來新消息，由子公司Aptorum Innovations Holding Pte Limited從合作方A* STAR獨家許可之快速病原體診斷液體活檢技術（RPIDD）獲美國專利商標局授予專利。目前RPIDD已經對人體進行測試，預計今年內知臨集團推進臨床試驗外，亦會開展商業化階段前期準備工作。   RPIDD為一款液體活檢驅動的快速病原體分子診斷技術，可通過利用下一代測序平台的力量和專有的基於人工智慧的軟體分析富集病原體DNA/RNA進行分析，目標是通過病原體基因組組成沒有偏見地快速識別和檢測任何外來病原體，同時識別其他未知病原體和新突變病原體。RPIDD利用創新技術從樣品中製備去氧核糖核酸文庫，與傳統方法相比，流程簡化之餘，周轉時間明顯壓縮，故醫療人員可更快速地識別任何外來病原體，有助降低患者發病率和死亡率。 另外，由Smart-ACT™平台推出的首個先導項目SACT-1於年初獲FDA授予弧兒藥資格，近期公司發表第一期臨床測試最終數據。第一期臨床測試由健康自願者組成，以進行一項開放標籤、隨機、3 期、3序列、單劑量SACT-1互換生物利用度和食物效應的研究。研究目的有兩個，首要是評估 150 mg SACT-1在禁食和進食條件下的相對生物利用度；其次是評估健康成人受試者在禁食和進食條件下，單次口服150mg研究藥物後的安全性、耐受性和任何潛在的QT間距延長。 臨床結果顯示，治療耐受性良好，而且未有任何受試者因不良事件需要中斷參與研究或出現任何嚴重不良事件。至於臨床數據反映，口服150mg的SACT-1後的任何QT間距都在臨床可接受的範圍內。關於禁食和進食條件下的相對生物利用度，SACT-1的AUC0-tlast, AUC0-∞和Cmax比率分別確定為 189.9%、189.4%和205.3%。公司表示，正計劃結束一期臨床會議，並向美國FDA提交申請，年內開展1b/2a 期臨床試驗。 由於知臨集團尚未有任何產品商業化，加上多個研發項目處於臨床階段，涉及重大研發投入開支，預計公司未來幾個財政年度會維持虧損狀態。考慮到公司研發管線中，布局孤兒疾病、傳染病、新陳代謝疾病等領域，市場潛力壯闊，公司價值未有充份反映在股價表現上，建議投資者可關注。 (筆者為證監會持牌人，並無持有上述股票)  撰文:千里碩證券研究部經理 何啟俊 [...]

股市

何啟俊:知臨集團(APM.US)臨床試驗有新進展 留意低吸機會
2022-01-18

2022年初，醫藥股漸受追捧，新藥項目進展順利的企業正迎來風口機會。致力於開發創新療法以解決尚未被滿足醫療需求的創新藥企業—知臨集團(NASDAQ: APM；巴黎泛歐交易所: APM)近期多個項目獲得重大進展，值得留意。 知臨集團藥品研發管線覆蓋孤兒疾病、傳染病、新陳代謝疾病等領域，合共超過10種候選藥物。公司在傳染病治療及診斷等新技術上不斷加碼，近期公布子公司Aptorum Innovations已開始對基於分子的快速病原體診斷液體活檢技術（RPIDD）進行臨床驗證，RPIDD是一種創新的液體活檢驅動的快速病原體分子診斷技術，用於診斷包括病毒、細菌、真菌和寄生蟲在內的病原體。 在試驗樣本中，數據已通過血液培養技術等標準診斷方法結果進行交叉驗證。RPIDD在添加樣品低深度（60,000次讀取）和高深度（100萬次讀取）測序中分別實現了最多100%和90%的分析靈敏度和特異性。此高靈敏度和特異性有望為傳染病診斷提供一種快速、準確和具有成本效益的基於液體活檢的技術。公司將在2022年繼續RPIDD試驗，同時在今年開展商業化準備階段。 此外，知臨集團近期還宣布完成針對金黃色葡萄球菌和神經母細胞瘤感染的小分子藥物ALS-4和SACT-1的I期臨床試驗。ALS-4可能透過降低選擇壓力來減少抗菌素抗藥性，並增強宿主免疫系統清除細菌的能力。ALS-4的目標是單獨或者聯合其他現有抗生素(例如萬古黴素(vancomycin)使用，以實現潛在的藥效。 SACT-1作為Smart-ACT™平台推出的第一個先導項目，用於治療常見於幼兒的顱外腫瘤—孤兒病神經母細胞瘤。SACT-1能有效促進腫瘤DNA破壞和腫瘤細胞死亡，並減少MYCN的表達，是神經母細胞瘤潛在有效治療藥物。市場預測2023年神經母細胞瘤的市場規模將達到32.3億美元，隨著公司在這一領域的佈局推進，若未來成功商業化，將可能為公司帶來廣闊盈利空間。 知臨集團近期還推出針對未解決的突變和新型生物標誌物的腫瘤學和自身免疫發現和開發平台。該平台最初專注於適應症，包括但不限於非小細胞肺癌（NSCLC）和自身免疫性疾病，如狼瘡、類風濕關節炎、炎症性腸病等。公司將繼續利用平台對新型首創小分子和基於PROTAC（degraders）的候選藥物進行篩選，並對被選中的候選藥物進行優化，作為其小分子庫的一部分，主要目標包括但不限於EGFR、ALK、KRAS、p53突變。公司已經確定了例如適用於非小細胞肺癌主要未解決的醫療需求，並將利用其現有的藥物發現平台為此類目標患者群體提供新的治療方法。 綜合而言，知臨集團前瞻性在孤兒疾病、傳染病、新陳代謝疾病等領域多線佈局，並穩步推進相關藥物管線試驗及藥物發現平台建立，公司具有國際化視野，在海外建立或聯合建立試驗平台，同時公司在多個資本市場擁有融資管道，為未來更長遠發展奠定基礎。目前公司市值僅有不足0.5億美元，考慮到多個管線推進順利的創新藥企，顯著低估，投資者或可趁低部署。 (筆者為證監會持牌人，並無持有上述股票) 撰文:千里碩證券研究部經理 何啟俊 [...]

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何啟俊：知臨集團(APM.US)SACT-1項目於美國進入臨床階段
2021-09-17

生物制藥公司知臨集團(NASDAQ: APM；巴黎泛歐交易所: APM)最新公布截至6月底止之中期業績。收入按年上升94.9%至63.8萬美元，歸因於位於香港之AML診所求診病人數目上升；由於公司核心業務是研發創新藥品，類似港股暫未盈利的B類生物醫藥股，仍需持續投入資金進行研發，截止中期公司現金及等價物達2,010萬美元，可保障公司各新藥項目持續順利推進。 作為針對腫瘤學和傳染病範疇的生物制藥公司，知臨集團目前有多個項目在研發階段，其中ALS-4項目已經進入臨床一期階段。ALS-4屬於一種口服小分子藥物，主治金黄色葡萄球菌（MRSA）引起的感染。公司共計劃進行6個單次遞增劑量(SAD)和3次多次遞增劑量(MAD)試驗，現階段已完成4個SAD列隊試驗，未有出現任何不良反應，公司預計於本季開始進行MAD部分。根據Global Industry Analysts之預測，全球MRSA治療藥的市場規模到2027年將會有38億美元，2020至2027年的複合年增長率為3%。 研發進展獲重磅突破 知臨集團亦宣佈，旗下SACT-1項目已經獲美國食品藥品監督管理局(FDA)批准試驗用新藥(IND)之申請，將啟動臨床試驗階段，為另一個重要里程碑。SACT-1是一種口服小分子重組藥物，用於治療神經母細胞瘤。根據FDA之建議，IND將會是一項生物利用度或食物效應的臨床研究，約持續4個月左右。待FDA批准，1b或2a期臨床階段將擴展至患有復發性或難治性高風險神經母細胞瘤的兒科患者。 神經母細胞瘤是兒童最常見的惡性顱外實體瘤，根據相關文獻顯示，在15歲以下的兒童中，每年每100萬例兒童會出現10.54例神經母細胞瘤。此次SACT-1治療神經母細胞瘤IND獲得美國FDA批准，有望為該類疾病提供更為有效的治療方法。值得留意是，SACT-1是知臨集團Smart-ACT藥物發現平台開發出的第一個再利用候選藥物。該平台採用系統化的方法識別已獲批准的藥物，以針對當前已被發現的7000多種（並持續增加）孤兒及罕見疾病研製再利用藥物，為公司研發管線擴充提供了巨大空間，未來有望取得更候選藥物。 綜合而言，由於公司產品管線處於早期臨床階段，未來仍要投入大量研發開支，短期未必會實現由虧轉盈。惟考慮到公司研發中的藥物具有一定潛力，加上針對女性健康（包括更年期症狀）的新型補充劑NativusWell® DOI成功商業化，公司整體收入增長動力較加快，適合中長線部署。 (筆者為證監會持牌人，並無持有上述股票) [...]

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朱紀菲:美股知臨集團開發新診斷技術前景看好
2020-10-12

美國納斯達克及巴黎泛歐交易所上市的生物科技醫藥公司知臨集團（Nasdaq:APM；Euronext Paris：APM）一直致力於開發和商業化創新療法以解決未被滿足的的醫療需求，正在開展孤兒疾病、傳染病、新陳代謝疾病和其他疾病領域的治療項目。集團近期大好消息公布，股價出現異動，週一(10月5日)大升近9%，值得留意。 知臨集團於9月底宣布，建立子公司Aptorum Innovations與新加坡科技研究局(A*STAR)商業化分支機構Accelerate Technologies合作，共同開發基於分子的創新快速病原體鑑定和檢測診斷(RPIDD)技術。 RPIDD技術由A*STAR開創並正進行開發。RPIDD的核心目標是通過液體活檢(患者的血液樣本，並可能適用於其他樣本類型)、基因組測序和人工智能驅動的軟件分析，以經濟、無偏倚、且廣譜的方式，快速准確地識別和檢測現有或新興的未知病原體(包括DNA和RNA的病毒，例如冠狀病毒、抗藥性細菌、真菌等)，並已在人類樣本中得到驗證。另一個關鍵目標是通過開發RPIDD，推動現有和新興的下一代測序平台用於病原體基因組測序分析的潛力。 以細菌感染為例，僅在美國每年就造成近50萬人次住院治療，佔加護病房(ICU)住院人數的11%，總費用超過203億美元。與這些感染相關的死亡率極高，範圍從25%到80%不等。根據美國傳染病學會(IDSA)的政策文件，許多疑似感染的患者僅接受經驗性抗菌治療，而不是通過快速識別傳染原而獲得適當的專業治療，結果導致將近50%的過度濫用抗菌藥物，令耐藥性細菌對人類的健康可能產生更大的挑戰。 當前基於血液培養的測試通常不準確且耗時(平均長達3天)，從而導致患者不必要的發病率並增加了死亡風險。此外，目前的廣譜分子診斷通常過於昂貴，因此無法用作醫療保健者的第一線診斷方法。RPIDD技術開發旨在改善患者臨床療效，並與經濟有效的方式為醫療系統追蹤未知病原體。估計未來兩年內，待RPIDD技術驗證和最適化後，知臨集團計劃在不同地方開設傳染病液體活檢診斷實驗室，瞄準預計2025年市場規模達到138億美元的分子診斷市場。 另外，知臨集團傳染病先導候選藥物ALS-4，對抑制耐藥性金黃葡萄球菌之生物合成藥物至關重要。由於ALS-4新穎的藥理機制與目前所有的抗生素藥理不同，理論上不會如後者一樣產生耐藥性問題，所以前景光明。而ALS-4與RPIDD技術具有協同效應，預計2020年第四季度提交試用新藥申請。 知臨集團多條研發管線正在並行推進，目前股價正處於低位橫行階段，估值明顯被低估，是投資者低吸的好時機。 [...]

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黃敬凱：研發新型肺炎候選再利用藥物，美股知臨值得憧憬
2020-04-03

近期歐美地區新型肺炎確認病例爆發式增長，美國頂級傳染病專家安東尼-福奇在CNN訪談中預測美國總感染人數將達數百萬，最終死亡人數會在10萬-20萬之間。隨著疫情日益嚴重，全球各大藥企爭先加入新型肺炎防禦治療藥物研發隊伍，於美國納斯達克股票市場上市、並於本港科技園為基地的知臨集團(代碼：APM)近日亦宣佈啟動針對各種冠狀病毒的研究和開發項目。公司現已通過其藥物再利用和新藥發現平台Smart-ACT[TM]初步篩選出至少3個針對新型肺炎的候選再利用藥物，前景值得憧憬。   目前，知臨已對上述新型肺炎候選再利用藥物提出專利申請，並與多倫多醫藥公司Covar共同啟動展開臨床前期研究工作。Covar在藥物研發方面具有豐富經驗，並擁有GMP製造設施。結合合作方雄厚實力，公司新型肺炎候選再利用藥物研究及臨床有望取得加速進展。   此次涉及的藥物再利用和新藥發現平台Smart-ACT[TM]是知臨核心平台之一，該平台可不斷篩選超過2,600種已獲批小分子藥物，並識別出能夠再用於某些孤兒病或類似新型肺炎等未竟需求疾病的候選藥物，可顯著縮短藥物研發成本和時間，高效地將可被專利保護的再利用候選藥物帶入臨床試驗，並有效地實現最終的市場商業化。基於該平台，公司在新型肺炎等冠狀病毒的研發方面有機會搶先獲得更多極具潛力的後續再利用藥物。   知臨在傳染病研究領域具有強勁優勢，除了本次啟動的冠狀病毒研發項目，公司還通過專有傳染病平台Acticule研發其他多種傳染病藥物，如治療針對流感病毒的獨特抗病毒小分子候選藥物ALS-1、治療金黃色葡萄球菌感染包括超級細菌之一「耐甲氧西林金黃色葡萄球菌」（MRSA)的小分子候選藥物ALS-4等等。   值得留意的是，今年2月，公司宣佈ALS-4試驗用新藥(IND)籌備研究取得進一步正面資料，並計劃於今年下半年提交試該藥的IND申請在北美啟動1期臨床試驗。由於MRSA感染通常出現較高的發病率和死亡率，並可能引起轉移性或復雜性感染，如感染性心內膜炎或敗血症，死亡率並不亞於新型肺炎，相關藥物市場需求非常龐大。   受公司啟動冠狀病毒研發項目消息提振，知臨股價於3月31日大漲21.3%。憑藉其領先的核心平台Smart-ACT及在傳染病研發領域的雄厚實力，結合合作機構的豐富經驗助力，相信公司在新型肺炎等冠狀病毒的候選藥物研究中將持續取得新成果，並為公司帶來廣闊前景，後市值得期待。 [...]

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李慧芬：知臨集團（APM）傳染病研發平台價值凸顯，公司前景望俏
2020-02-24